腺相关病毒包装

腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV),也称腺伴随病毒,属于细小病毒科依赖病毒属,是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒,需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。它编码两个末端的反向重复序列(ITR)中的Cap和Rep基因。ITR对于病毒的复制和包装具有决定性作用。Cap基因编码病毒衣壳蛋白, Rep基因参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。Rep基因产物存在时,病毒DNA很容易整合到人类第19号染色体。

腺相关病毒(AAV)应用

重组腺相关病毒载体(rAAV)源于非致病的野生型腺相关病毒,由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被视为最有前途的基因转移载体之一,在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究,重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解,尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中,rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验);同时作为一种有特点的基因转移载体,还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。

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