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为实现跨血脑屏障的至高递送效率而优化。
亮点
- 以系统性注射方式递送
- 可有效穿透血脑屏障
- 已在BALB /c和C57BL/6小鼠模型中得到验证
- 大幅降低肝脏中的脱靶表达
在VectorBuilder，我们不断拓展创新边界，通过解决基因递送过程中的每一个瓶颈，提供可推动细胞与基因治疗领域研究和发展的尖端解决方案。我们的创新核心围绕细胞与基因治疗的三大基石：效用、安全性和可生产性。借助我们高效且经济实惠的解决方案可降低药物研发风险，提升治疗效果与效率，改善安全性指标，并使产品具备临床和商业化应用的条件。
基于AAV的基因疗法往往受限于转导效率低下和递送脱靶的问题，因此不得不使用更高的给药剂量，进而提升了成本和毒性风险。VectorBuilder的创新衣壳技术提供了一种有效解决方案：经过工程化改造的衣壳具有更高的靶向特异性和最佳基因递送性能，可实现更安全、更有效且更高效的基于AAV的治疗方案。
脑为实现跨血脑屏障的至高递送效率而优化。
眼我们的眼部专用衣壳具备卓越的全视网膜穿透能力和周围扩散能力，并在视网膜色素上皮细胞（RPE）中表现出优越的转导效率。
肌肉VectorBuilder的新型衣壳可显著加强针对骨骼肌、心肌和膈肌的靶向性和效率。
MiniVec™质粒VectorBuilder所采用的专有MiniVec™质粒采用了微型化骨架结构，能实现更高的有效产量和翻译效率。该系统无需抗生素和添加剂，显著简化了药物开发流程，为细胞和基因疗法提供了卓越的效用、安全性及可生产性。
MuteFree™ AAV骨架我们的新型MuteFree™ AAV骨架经过精心设计、构建和验证，可生成ITR高度稳定的AAV载体。这使得治疗性基因产物能够稳定实现一致且高产量的生产。
MegaAAV™递送系统突破传统AAV系统的限制，VectorBuilder创新且高效的MegaAAV™系统能够实现大片段基因或复杂的多元件系统的表达。
要实现有效的基因递送通常还受载体的固有局限制约，包括有效载荷容量（尤其在AAV载体中）、欠优的基因表达以及重组效率低下等问题。我们的新型载体元件通过采用可高效利用有限的载体空间的短启动子，以及可实现更稳定、一致的转基因表达并实现基因表达的精准调控的经优化的编码序列，有效解决了这些问题。借助我们的技术，您将能充分释放研究潜能，开发出精准且高性能的基因疗法。
光感受器特异性我们设计的光感受器短启动子不仅长度显著减小，而且对靶细胞具有更高的特异性。所有启动子均已在小鼠和/或非人灵长类动物（NHP）中得到验证。这些启动子对视锥细胞（<270 bp）、视杆细胞及所有光感受器（200-500 bp）均表现出高度特异性。
β-珠蛋白特异性利用我们新型HBB特异性启动子（长度缩短至<1100 bp），支持针对人类β-珠蛋白（HBB）基因的基因疗法的研发。
通用启动子我们的通用启动子（200-400 bp）非常适合用于容量较小的载体骨架，有助于包含更大的ORF和标记基因的载体设计，且不会影响病毒滴度或基因表达水平。
mCherry为体外和体内一系列广泛应用场景提供更佳的mCherry表达效果。
Cas9我们经过密码子优化的HiExpress™ hSpCas9 IVT mRNA能确保稳定且很高表达水平，从而实现快速高效的基因编辑。
Cre/Lox通过采用我们最新优化的Cre/Lox系统以及可促进高效重组的HiExpress™ Cre重组酶，实现对基因表达的精准调控。我们为HiExpress™ Cre重组酶提供两种递送形式：
探索我们全系列经密码子优化的HiExpress™ RNA产品，助力您取得更多研究突破。