我们创新的MuteFree™ AAV 骨架经过精心设计、优化与验证，可生成具有高度稳定性的反向末端重复序列（ITR）的AAV转移载体，为防止载体突变提供了行业领先的技术方案。该技术可为基因治疗产品的高一致性和高产量生产带来至高的稳定性。
ITR序列在AAV包装和转基因表达过程中起着关键作用。然而，这些GC含量高的区域其稳定性极低且易发生突变，可能导致异质性增加、病毒滴度降低以及转基因表达效率下降。对于临床疗法开发，这种问题增加了生产环节的复杂性，并且需要使用更高剂量才能达到预期治疗效果。尽管当前已有多种可缓解该问题的策略得到了开发（包括使用特殊大肠杆菌菌株、调整培养条件以及修改ITR序列），但这些方法并非总能起效，还可能影响质粒和AAV的产量。
VectorBuilder已开发出一种可以保障ITR稳定性的新型 AAV 转移载体——MuteFree™ AAV 。我们经过优化的载体骨架可确保您的病毒载体避免携带ITR突变，帮助您更好把握基因治疗产品的特性、效力与安全性。该载体经我们的创新型团队精心优化与验证，能为基因治疗产品提供所要求的质量一致性保障。
经我们优化的MuteFree™ AAV核心平台骨架可轻松与现有生产流程相整合，从而能够持续稳定地生产出高滴度、高质量的 AAV 载体，助力细胞与基因疗法。
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