近日，第68届日本神经化学会大会在日本爱知县举行，云舟生物参会并作专题报告。云舟生物日本运营总监Miho Matakatsu博士在会上发表题为“神经系统疾病与基因治疗：云舟生物的成果与未来展望”的主题报告，全面介绍了云舟生物近期的创新成果与业务进展。

▲云舟生物日本运营总监Miho Matakatsu发表主题报告

 AAV载体：优势与挑战并存

腺相关病毒（AAV）因其广泛的组织嗜性、长期的基因表达、非致病性以及低免疫原性，长期以来被视为理想的基因递送工具。然而，作为基因治疗用载体，现有AAV载体的局限性日益凸显，包括部分衣壳的组织特异性不足或递送效率偏低，广泛的组织嗜性可能导致脱靶效应，易受中和抗体干扰，部分衣壳难以实现大规模生产，以及载体容量有限等。

这些挑战使得AAV在临床基因治疗中面临成本效益不足的问题。为此，通过衣壳工程技术筛选新型AAV变体、开发大基因递送系统，已成为行业突破的关键方向。

云舟生物的AAV创新突破

针对行业痛点，云舟生物在AAV载体创新领域已取得一系列重要成果。

在衣壳筛选方面，云舟生物已筛选出一系列新型AAV衣壳，这些衣壳在穿越血脑屏障、视网膜细胞及骨骼肌等组织中的递送效率显著提升。相关成果已在啮齿类和非人灵长类动物模型中得到验证。

云舟生物还开发了多种组织特异性启动子。例如，通过筛选短启动子，实现了在视网膜光感受器中更高的锥体细胞特异性表达。结合新型AAV衣壳，这一系统有望实现更精准的基因治疗。

针对AAV载体容量受限的问题，云舟生物开发了Triple-AAV™技术，可递送超过10kb的大基因。这一突破有望将此前因基因过大而无法治疗的疾病纳入AAV基因治疗的适应症范围。

赋能全球创新药研发

同时，Miho Matakatsu博士介绍了云舟生物CDMO业务的稳步发展。自2021年启动CDMO业务以来，云舟生物已在全球积累了丰富的服务经验。迄今，公司已成功交付超过300批次定制化的临床级质粒和病毒载体，其中70余个为大规模临床级生产。云舟生物临床级质粒与慢病毒已完成美国FDA的DMF备案，帮助客户显著缩短审评周期，加速药物研发进程。

2022年起，云舟生物与蓝图生物合作，为全球首个针对Menkes综合征的AAV基因治疗药物LTGT06提供CRO和CDMO服务；2024年至今，通过PCL工艺生产的慢病毒实现10倍产量提升，并获得FDA与CDE IND批准。凭借扎实的技术积累与全球化服务网络，云舟生物正以全球CDMO合作伙伴的身份，持续赋能创新药研发与临床转化。

关于VectorBuilder云舟生物

VectorBuilder云舟生物是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。

云舟生物独创“载体家”平台，开启了个性化基因载体的商品化时代；目前已赋能全球130多个国家和地区，为超过7000家顶尖科研院校和制药公司提供服务，在QS前100高校的客户覆盖率达到了90%，全球TOP30药企的客户覆盖率亦超过90%，产品成果的全球文献引用量逾7000篇。

云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。

云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。