作为全球基因递送领域领军企业及CDMO全球服务商，云舟生物（VectorBuilder）近日再次取得重大突破——由云舟生物独家研发的miniVec™质粒系统在安全性、效率与规模化生产方面实现了全面升级。目前相关研究成果已发表于bioRxiv。

重塑质粒标准

质粒是现代分子生物学和基因工程中最常用的基因载体，在基础科研和临床应用中都发挥着重要作用。作为基因药物研发生产的关键材料，质粒被广泛应用于基因和细胞治疗中病毒和非病毒载体的制备，包括在COVID-19 mRNA疫苗的生产中也发挥了重要作用。

传统的质粒依赖含抗生素抗性基因的骨架，来实现在大肠杆菌（E. coli）宿主细胞中的扩增。然而，这些与治疗功能无关的额外基因，不仅带来了潜在的安全隐患，这也是FDA等监管机构高度关注的问题；另一方面，还可能降低质粒的产量与治疗效果。因此，作为药用原料的传统质粒，不仅在安全性和功能性上存在不足，还带来了更高的成本。

云舟生物独家推出的miniVec™质粒系统，采用去除抗生素抗性基因的微型化骨架，是更加适用于临床、安全性更高、大规模生产成本更低且性能更优异的新一代质粒。对于科研人员和基因药物开发者而言，miniVec™为质粒设计带来了全新的解决方案，也更加契合全球监管机构“少即是多”（less is more）的理念，有望成为生物制药行业质粒应用的新标杆。

云舟生物首席科学家蓝田博士表示：“miniVec™代表了质粒设计的一次根本性革新，它为行业树立了更高的安全、生产和性能标准。从研发之初，我们就始终以临床需求为导向，致力于为科研和产业端提供一种更符合监管要求，同时更具成本和性能优势的质粒。”

专为临床而生

miniVec™质粒采用的微型化骨架编码有一段小RNA，可在无需抗生素或任何化学添加物的条件下维持高质粒拷贝数。这样的设计不仅规避了与抗生素相关的生物安全与合规风险，还减轻了宿主细胞的代谢负担，从而显著提升大规模发酵的质粒产量。

除此之外，在包括瞬时转染、电转、病毒包装、转座子介导或CRISPR介导的基因组整合、裸DNA疫苗接种等的多种体内外应用场景中，miniVec™均展现出更强的性能，且未检测到任何免疫原性或毒性。对于基因药物开发者而言，这意味着更顺畅的GMP生产流程、更少的监管阻力及更低的成本。

蓝田博士表示：“miniVec™是对行业需求的直接回应，旨在满足当前对质粒更高的要求。它不仅是一次重大升级，更是一个推动基因药物发展的平台技术，将助力临床开发朝着更安全、更高效、更经济的方向迈进。”

弗雷德·哈钦森癌症研究中心（Fred Hutchinson Cancer Center）的Stephan Matthias教授也对miniVec™给予了高度评价：“我们实验室专注于基因递送技术的开发，在研究中常面临疗效与安全性顾虑、复杂的生产流程以及高昂的成本等诸多挑战。miniVec™能够有效解决这些痛点，让我们能够减少在技术问题上的时间投入，将更多精力放在真正重要的科学问题上。”

应用前景广阔

尽管miniVec™是为先进疗法开发而设计，但它的独特优势使它在其他领域同样具有广阔的应用潜力。作为一种不含抗生素及额外添加物的质粒，miniVec™同样适用于对安全性和合规性有着较高要求的食品生产、兽医医学以及合成生物学领域。

蓝田博士补充道：“通过去除不必要的复杂性，miniVec™为我们打开了新的应用前景，从先进疗法到食品级应用，安全、有效与经济是这些领域共同的原则。我们相信这是一项具有广泛适用性的平台技术，将影响未来许多领域的质粒使用方式。”

云舟生物凭借领先的CDMO技术平台及全球化的服务网络为miniVec™提供全方位的支持。通过将质粒设计、优化和GMP生产整合于一体，云舟生物可提供基因药物开发全流程的解决方案。这种端到端的服务能力体现了公司致力于通过创新的基因递送方案，推动药物研发的使命。

关于VectorBuilder云舟生物

VectorBuilder云舟生物是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。

云舟生物独创“载体家”平台，开启了个性化基因载体的商品化时代；目前已赋能全球130多个国家和地区，为超过7000家顶尖科研院校和制药公司提供服务，在QS前100高校的客户覆盖率达到了90%，全球TOP30药企的客户覆盖率亦超过90%，产品成果的全球文献引用量逾7000篇。

云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。

云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。