2026年1月6日，英国基因疗法公司Ikarovec与基因递送领军企业VectorBuilder云舟生物正式宣布，双方就云舟生物的新一代AAV衣壳技术达成一项全球独家选择权协议。根据协议，该技术将用于Ikarovec针对中期年龄相关性黄斑变性（intermediate AMD）的基因治疗候选药物IKAR-003的开发与应用。

在完成后续技术评估并取得积极结果后，双方将建立战略合作关系，届时Ikarovec将主导IKAR-003的临床开发及商业化推进，充分发挥双方在基因疗法开发和递送技术领域的核心优势，加快IKAR-003的研发进程。基于IKAR-003在中期AMD领域的潜在临床与商业价值，此次合作预计总价值将超过10亿美元。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一类退行性眼底疾病，其中中期AMD在全球有数百万患者，目前尚无获批药物可用于治疗或延缓该疾病进展。同时，该类患者进一步发展为地图样萎缩（Geographic Atrophy）或湿性AMD的风险较高，这两种疾病均可导致不可逆的视力损害。

IKAR-003是一种单次注射的AAV介导双通路基因疗法，通过同时引入神经保护与补体通路调控两种作用机制，旨在维持患者的视功能并阻止疾病进一步发展。

云舟生物专有的新一代AAV衣壳技术可支持IKAR-003通过微创的玻璃体腔注射方式在门诊环境完成给药，而无需在医院进行手术。这将显著提升疗法的可及性，尤其适用于疾病尚处于早期阶段，以延缓或阻止病情发展为主要治疗目标的中期AMD患者人群。

Ikarovec总裁兼首席执行官Thomas Ciulla博士表示：“与云舟生物达成合作，显著提升了IKAR-003管线的价值。在门诊环境即可完成给药，为该疗法的规模化应用提供了理想的解决方案。我们已对多种玻璃体腔给药衣壳方案进行了系统评估，最终认定云舟生物的技术在疗效潜力方面具备明显的优势。”

他补充道：“IKAR-003采用与Ikarovec核心项目IKAR-001相同的双通路治疗策略。IKAR-001目前研发进展顺利，其采用已被充分验证有效的视网膜下给药方式，计划于2026年底针对地图样萎缩适应症启动临床研究。通过差异化的递送策略，我们能够为不同疾病阶段的患者匹配最合适的治疗方案。”

云舟生物创始人、首席科学家蓝田博士表示：“我们和Ikarovec已保持多年合作，对他们的技术路线和研发需求有着深入理解。依托自主开发的DeepCap衣壳工程平台，将理性设计与AAV序列空间的超深度搜索相结合，公司已成功开发出一系列性能领先的眼科AAV衣壳。”

云舟生物自主研发的DeepCap平台融合了机器学习、理性设计与大规模并行的超深度序列空间搜索能力，可用于工程化开发具备高转导效率和组织特异性的创新AAV衣壳。基于该平台，公司已建立覆盖中枢神经系统、周围神经系统、肌肉、心脏、眼、耳等多个关键组织的衣壳产品体系。

蓝田博士进一步表示：“在非人灵长类动物研究中，经玻璃体腔注射后，我们的衣壳能够覆盖视网膜大范围区域，并高效转导几乎全部黄斑细胞，其转导广度和强度均优于目前处于临床阶段的同类衣壳。我们相信，云舟生物的独家衣壳技术与Ikarovec创新的双通路治疗策略相结合，将为开发具有变革意义的视网膜疾病基因疗法奠定坚实基础。”

关于VectorBuilder云舟生物

VectorBuilder云舟生物是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。

云舟生物独创“载体家”平台，开启了个性化基因载体的商品化时代；目前已赋能全球130多个国家和地区，为超过7000家顶尖科研院校和制药公司提供服务，在QS前100高校的客户覆盖率达到了90%，全球TOP30药企的客户覆盖率亦超过90%，产品成果的全球文献引用量逾7000篇。

云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。

云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。